漸凍癥治療新突破：浙江首針托夫生注射液落地使用
在杭州市一醫(yī)院，患者接受托夫生注射液治療。杭州市一醫(yī)院供圖
2024年，根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局公示，托夫生注射液獲批上市，該藥物用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(即ALS，漸凍癥)患者。此次托夫生注射液在中國(guó)商業(yè)上市，填補(bǔ)了漸凍癥治療領(lǐng)域巨大需求，也開(kāi)啟了中國(guó)漸凍癥精準(zhǔn)診療新的里程。
作為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病中最常見(jiàn)的一種類(lèi)型，漸凍癥通常會(huì)導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運(yùn)動(dòng)相關(guān)的肌肉無(wú)力和萎縮，最終患者往往因吞咽困難、呼吸肌無(wú)力等問(wèn)題而死亡。
SOD1是第一個(gè)被發(fā)現(xiàn)的漸凍癥致病基因，也是中國(guó)漸凍癥人群中最常見(jiàn)的致病基因。托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過(guò)減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。
據(jù)了解，SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，患者多為脊髓起病，主要特點(diǎn)為下肢起病，典型表現(xiàn)為上下神經(jīng)元同時(shí)受損。由于疾病具有致死性，患者對(duì)于針對(duì)明確靶點(diǎn)的對(duì)因治療藥物的需求極為迫切。
杭州市一醫(yī)院運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病診療中心執(zhí)行主任張灝表示，托夫生注射液作為全球首個(gè)獲批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治療藥物，突破了傳統(tǒng)“對(duì)癥治療”的局限，首次實(shí)現(xiàn)“對(duì)因干預(yù)”。這一國(guó)際創(chuàng)新療法的臨床應(yīng)用，標(biāo)志著中國(guó)漸凍癥診療正式邁入“對(duì)因治療”的新時(shí)代。
北京康盟慈善基金會(huì)理事長(zhǎng)柳鶯表示，罕見(jiàn)病由于疾病機(jī)制復(fù)雜、患者人數(shù)少，使得企業(yè)面臨研發(fā)成本高、風(fēng)險(xiǎn)高、市場(chǎng)獲益極其有限等各種挑戰(zhàn)。此次托夫生注射液上市落地，以國(guó)際前沿科研成果為患者點(diǎn)亮了希望，進(jìn)一步推動(dòng)了藥物可及。其也呼吁社會(huì)各界持續(xù)關(guān)注罕見(jiàn)病群體，共同推動(dòng)創(chuàng)新療法的可及，讓每一位患者都能更有底氣地面對(duì)疾病挑戰(zhàn)。
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