中新健康丨漸凍癥治療又有新突破：靶向治療應(yīng)用臨床
患者在北醫(yī)三院接受注射治療（圖片自“北京大學(xué)第三醫(yī)院”微信公眾號）
據(jù)了解，這是肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）靶向治療藥物托夫生注射液國內(nèi)正式商業(yè)上市后的全國首方，標(biāo)志著我國針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變所致成人漸凍癥（SOD1-ALS）的疾病修正治療藥物正式應(yīng)用于臨床。
近年來，蔡磊等多位名人患病讓“漸凍癥”這一罕見病為人們所知。
作為運(yùn)動神經(jīng)元病中常見的一種類型，ALS通常會導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運(yùn)動相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運(yùn)動相關(guān)的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，生存時(shí)間通常為3-5年。
ALS的發(fā)病原因尚不明確，目前已知與多個(gè)致病基因相關(guān)。其中，SOD1是中國ALS人群中常見的致病基因。
托夫生注射液分別于2023年4月獲美國FDA批準(zhǔn)、2024年9月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。其核心作用機(jī)制在于作為一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，能夠特異性地與導(dǎo)致疾病的SOD1 mRNA結(jié)合。
北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科教授樊東升強(qiáng)調(diào)，對于漸凍癥，尤其是具有明確遺傳背景（如SOD1突變）的患者，“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”至關(guān)重要。
他提醒公眾，若出現(xiàn)不明原因的進(jìn)行性肌肉無力、肌肉跳動（束顫）或肌肉萎縮等癥狀，應(yīng)高度警惕，及時(shí)前往神經(jīng)內(nèi)科專病門診就診，爭取寶貴的治療時(shí)間窗。
標(biāo)簽：
搶先讀
- 中新健康丨漸凍癥治療又有新突破：靶向治療應(yīng)用臨床
- 用開水燙餐具到底有沒有必要？附家用餐具消毒指南→
- 廣東成立首個(gè)腦機(jī)接口研究病房
- 《長安的荔枝》帶火荔枝 吃多了真會得“荔枝病”
- 別再錯(cuò)過！原來全谷物這么有營養(yǎng)
- “后高考時(shí)期”，如何應(yīng)對孩子常見的心理問題？
- 別再錯(cuò)過！原來全谷物這么有營養(yǎng)
- 漸凍癥治療新突破：浙江首針托夫生注射液落地使用
- 每天5分鐘“懶人拍手操” 讓你心臟強(qiáng)、脾胃好、睡得香～
- 健康吃水產(chǎn)品，這些吃法和要點(diǎn)別錯(cuò)過 | 吃出健康來
- 每天5分鐘“懶人拍手操” 讓你心臟強(qiáng)、脾胃好、睡得香～
- 健康吃水產(chǎn)品，這些吃法和要點(diǎn)別錯(cuò)過 | 吃出健康來
- 每天5分鐘“懶人拍手操” 讓你心臟強(qiáng)、脾胃好、睡得香～
- 《長安的荔枝》帶火荔枝 吃多了真會得“荔枝病”
- 警惕！這7種食物不甜卻讓你血糖飆升，很多人經(jīng)常吃
- 警惕！這7種食物不甜卻讓你血糖飆升，很多人經(jīng)常吃
- 出現(xiàn)這些癥狀，需警惕白內(nèi)障︱科普時(shí)間
- 二次元破壁，“谷子經(jīng)濟(jì)”活力十足
- 第11萬列中歐班列從二連浩特出境 車次變更為1291次
- Labubu背后的男人，給出“第三選擇”
- 花幾元錢可買到名牌服飾的商標(biāo)？仿冒行為已構(gòu)成侵權(quán)
- 花幾元錢可買到名牌服飾的商標(biāo)？仿冒行為已構(gòu)成侵權(quán)
- 花幾元錢可買到名牌服飾的商標(biāo)？仿冒行為已構(gòu)成侵權(quán)
- 國際商界人士：中國市場具有多重投資吸引力
- 瑞銀：“美國例外論”被削弱，投資者轉(zhuǎn)向全球多元化配置
- 跨山海覓合作 連亞歐通萬里——中國新疆與東盟合作向縱深突破觀察
- 第十一屆上交會開幕 新產(chǎn)品、新技術(shù)紛紛亮相
- 上海靜安區(qū)攜手行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)構(gòu)建時(shí)尚產(chǎn)業(yè)全鏈條服務(wù)體系
- 第十一屆上交會開幕 新產(chǎn)品、新技術(shù)紛紛亮相
- 探訪“一帶一路”科技創(chuàng)新成果展：“四川造”創(chuàng)新科技加速“出海”
- 上海市中心靜安區(qū)全力為民營經(jīng)濟(jì)打開廣闊發(fā)展空間
- 外資銀行專家：中國經(jīng)濟(jì)韌性及結(jié)構(gòu)性增長機(jī)遇明顯
- 古爾邦節(jié)假期新疆機(jī)場集團(tuán)運(yùn)送旅客逾80萬人次
- 提燈定損是什么意思？提燈定損是什么梗？
- 口香糖演技是什么意思？什么是口香糖演技？
- 大白菜雞毛菜是什么意思？大白菜雞毛菜是什么梗？
- “一帶一路”科技交流大會舉辦人工智能賦能可持續(xù)發(fā)展論壇
- 青海湖裸鯉資源逐步恢復(fù) 人工增殖放流貢獻(xiàn)率為26%
- 百川能源是國企還是民企？百川能源在行業(yè)中有什么作用和地位？
- 券商年內(nèi)回購金額超13億元，這5家進(jìn)行“注銷式”回購
- A股周三上漲 滬指重返3400點(diǎn)之上
- A股周三上漲 滬指重返3400點(diǎn)之上
- A股周三上漲 滬指重返3400點(diǎn)之上
- 江蘇擘畫融資擔(dān)保行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新藍(lán)圖
- 阿姨壓一壓是什么意思？?阿姨壓一壓是什么梗？
- （鄉(xiāng)村行·看振興）靠山吃山，賽罕烏拉山腳下興起山野菜經(jīng)濟(jì)
- 阿斯塔納航空深化布局中國市場
- 2025上海老博會開幕 勾勒 “養(yǎng)老未來圖景”
- 新華社權(quán)威快報(bào)｜25年年均增速達(dá)14.2%，中非貿(mào)易規(guī)模已超2萬億元
- 阿斯塔納航空深化布局中國市場
- 6月11日人民幣對美元中間價(jià)報(bào)7.1815元 上調(diào)25個(gè)基點(diǎn)
- 巨硬公司是什么意思？巨硬公司是什么梗？
- 巴黎圖書館是什么意思？巴黎圖書館是什么梗？
- 2025上海老博會開幕 勾勒 “養(yǎng)老未來圖景”
- 油餅食不食是什么意思？油餅食不食是什么梗？
- 向日葵的花語是什么意思？向日葵的花語是什么？
- 阿姨手沖咖啡是什么意思？阿姨手沖咖啡是什么梗？
- 嬰兒般的美是什么意思？嬰兒般的美是什么梗？
- 貴陽高新區(qū) “專精特新”企業(yè)發(fā)展勢頭強(qiáng)
- 貴陽市云巖區(qū)舉辦重點(diǎn)群體專場招聘會
- 股票底背離是什么意思？什么是股票底背離？
- 新股申購中簽后資金不足怎么辦？
- 北交所新股申購條件有哪些？北交所新股申購條件
- 前5月青山湖區(qū)發(fā)放創(chuàng)業(yè)擔(dān)保貸款3665萬元
- 獲頒生產(chǎn)許可證！AG600飛機(jī)正式邁入批量生產(chǎn)階段
- 廣州港已有178條外貿(mào)航線 “一帶一路”航線占超過八成
- 降！降！降！榴蓮多年來最低價(jià)的背后是這些原因
- 北美票房：《星際寶貝史迪奇》奪周末票房三連冠
- 如何明白企業(yè)財(cái)報(bào)含義？怎么查看上市公司的財(cái)報(bào)？
- “非遺+”撬動消費(fèi)市場 近九成受訪大學(xué)生表示物有所值
- 傳統(tǒng)文化在數(shù)字時(shí)代煥新生 以文惠民、交流互鑒彰顯文明的力量
- 傳統(tǒng)文化在數(shù)字時(shí)代煥新生 以文惠民、交流互鑒彰顯文明的力量
- 沔怎么讀拼音是什么？剡水是yan還是shan？
- 第78屆托尼獎(jiǎng)揭曉 音樂劇《也許美好結(jié)局》獲6項(xiàng)大獎(jiǎng)
- 笑友會是什么意思？笑友會是什么梗？
- 第78屆托尼獎(jiǎng)揭曉 音樂劇《也許美好結(jié)局》獲6項(xiàng)大獎(jiǎng)
- p站b站一家親是什么意思？p站b站一家親是什么梗？
- 《受到召喚·敦煌》開啟全國巡演首登南京
- 粉切黑是什么意思？粉切黑是什么梗？
- 原始股和干股有什么區(qū)別？原始股和干股的區(qū)別
- 沈福存藝術(shù)成就學(xué)術(shù)研討會在京舉行 緬懷其京劇表演的藝品人品
- 清華大學(xué)美術(shù)學(xué)院2025屆本科生畢業(yè)作品展開幕
- 看球費(fèi)電是什么意思？看球費(fèi)電是什么梗？
- 清華大學(xué)美術(shù)學(xué)院2025屆本科生畢業(yè)作品展開幕
- “粵唱粵強(qiáng)”華人粵語歌唱大賽舉辦
- 2025明文化論壇將開幕 奏響文化遺產(chǎn)共鳴之音
- 2025明文化論壇將開幕 奏響文化遺產(chǎn)共鳴之音
- 電子補(bǔ)丁是什么意思？電子補(bǔ)丁是什么梗？
- 正小生是什么意思？正小生是什么梗？
- 紫根蘭花期是什么時(shí)候？紫根蘭深埋還是淺埋？
- 廣西首次為“劉三姐”建立文化檔案并舉辦展覽
- 紅塔區(qū)： 呦呦鹿鳴 致富新聲
- 汝怎著品如衣是什么意思？汝怎著品如衣是什么梗？
- 跨越千年 黃帝文化與浙江縉云“同行”
- 拉閘半馬是什么意思？拉閘半馬是什么梗？
- 跨越千年 黃帝文化與浙江縉云“同行”
- 古今碰撞 科技搭橋 繪出網(wǎng)絡(luò)文明“新畫卷”
- 5元買沙發(fā)到手是筆是什么意思？5元買沙發(fā)到手是筆是什么梗？
- 人體關(guān)機(jī)鍵是什么意思？什么是人體關(guān)機(jī)鍵？
- 高考最后1天是什么意思？高考最后1天的意思解釋